Prospektive Versorgungsforschungsstudie zur Therapie mit Immunglobulinen (SIGNS)

摘要: Nichtmodifizierte humane Immunglobuline (IgG) sind der Standard fur die Substitutionstherapie von Patienten mit primaren (angeborenen) Immundefekten (PID) sowie sekundaren (SID) aufgrund multiplem Myelom (MM) oder chronischer lymphatischer Leukamie (CLL). Auserdem werden sie zur Immunmodulation bei neurologischen Autoimmunerkrankungen wie Guillain-Barre-Syndrom (GBS), chronisch-inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) und multifokaler motorischer Neuropathie (MMN) eingesetzt. Eine Vielzahl IgG-Produkten steht intravenose subkutane Anwendung Verfugung. Hinsichtlich des breiten Indikations- Produktspektrums Daten in taglichen Praxis grosem Interesse. zu den Therapieergebnissen auserhalb kontrollierter klinischer Studien benotigt. Die SIGNS-Studie (Assessment of Immunoglobulins a Long-Term Non- Interventional Study) wurde durch ein interdisziplinares klinisches Expertengremium als nichtinterventionelle, prospektive, offene Kohortenstudie (Versorgungsforschungsstudie) konzipiert. Neurologen, Padiater, Onkologen weitere Fachgruppen schliesen 30–40 Zentren ganz Deutschland ca. 300 uber mindestens 2 Jahre beobachten. beiderlei Geschlechts aller Altersgruppen Dokumentation geeignet, wenn Behandlung PID, SID IgG-Praparate erstmals zum wiederholten Mal erhalten ihr schriftliches Einverstandnis erklaren. Um Selektionsbias minimieren, wurden keine Ausschlusskriterien definiert. Dokumentierte Parameter im Langzeitverlauf umfassen Patientencharakteristika, Anwendungsmuster (u.a. Dosierungen, Praparatewechsel), Wirksamkeit (z.B. Zahl Schwere Infektionen PID SID), Vertraglichkeit okonomische Variablen, um direkte Kosten erfassen konnen (Fehltage Beruf Schule, Arztbesuche). Besonderes Augenmerk liegt auf detaillierten Erfassung gesundheitsbezogenen Lebensqualitat Krankheitsbelastung Erwachsenen mittels SF-36, EQ-5D WHO-5 bzw. Kindern EQ-5D-Y, CHQ-PF-50, Kidscreen-27 Disabkids- 37). Bei u.a. Funktion, muskularen physischen Funktion (Greifkraft, INCAT-Behinderungsskala etc.) Stabilisierung/Krankheitsprogression gesammelt. Datenerfassung erfolgt eine SSL- passwortgesicherte Internetseite MySQL-Datenbank. Zur Sicherung Datenqualitat Plausibilitatsprufungen Dateneingabe, Ruckfragen (Queries) Monitoringbesuche durchgefuhrt. soll Optimierung IgG-Therapie diesen Patientengruppen beitragen.